武田瑞普佳®(阿加糖酶α注射用浓溶液)获批进入中国
近日，武田宣布旗下创新药物瑞普佳®(阿加糖酶α注射用浓溶液)经国家药品监督管理局批准，用于确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏症)患者的长期酶替代治疗。
瑞普佳®(阿加糖酶α注射用浓溶液)是中国目前引进的唯一的人源性酶替代疗法。此药于2001年率先在欧盟获得上市许可。
法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病，患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各组织和器官大量贮积，导致患者手脚通常有灼烧般的剧痛感，并伴有少汗、无汗和不散热的症状。随着病程进展，症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变，诸如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症，或脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症，如得不到有效治疗将严重危及生命。（亿欧）
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