罗氏脊髓性肌萎缩症药物上市申请获CDE受理
亿欧大健康4月24日讯,据CDE官网显示,罗氏脊髓性肌萎缩症药物risdiplam口服溶液用粉末的上市申请被CDE受理。
据悉4月初,FDA推迟了该药的PDUFA日期,预计今年8月底将会收到FDA的回复。risdiplam是一种口服液体、运动神经元存活基因2(SMN2)剪接修饰剂,旨在持续增加和维持中枢神经系统和外周组织中的SMN蛋白水平。

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